פלקרסן היא אנטי-סנס אוליגונוקלאוטיד ממוקדת לכבד אשר מפחיתה באופן פוטנטי את רמות הליפופרוטאין (a) [Lp(a)]. עד כה, לא נעשה מחקר נרחב על בטיחות ויעילות הטיפול באוכלוסיות מגוונות. במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Journal of Clinical Lipidology', מטרת החוקרים הייתה להעריך את ההשפעה של פלקרסן, כולל במינון חודשי של 80 מיליגרם, בקרב נבדקים ממוצא יפני.
עוד בעניין דומה
לצורך כך, החוקרים ערכו מחקר אקראי כפול סמיות ומבוקר אינבו ב-29 נבדקים יפניים בריאים, אשר טופלו עם single ascending dosesי (SAD) של פלקרסן במינונים 20, 40 ו-80 מיליגרם במתן תת עורי, או עם multiple dosesי(MD) של פלקרסן במינון 80 מיליגרם מדי חודש, עד לארבע מנות בסך הכל. התוצא הראשוני של המחקר היה הערכה של הבטיחות והסבילות בנבדקים יפניים בריאים; התוצאים השניוניים כללו את הערכת הפרמקוקינטיקה של פלקרסן; והתוצא הנחקר (exploratory) הוגדר כקביעת ההשפעה של פלקרסן על רמות ה-Lp(a) בפלזמה.
במסגרת המחקר לא נרשמו אירועים חריגים חמורים או הפרעות רלוונטיות מבחינה קלינית בכל הפרמטרים המעבדתיים. ריכוז הפלסמה הממוצע של פלקרסן בקבוצת ה-MD הגיע לשיא לאחר כ-4 שעות, וירד באופן בי-אקספוננציאלי לאחר מכן. בעוקבות ה-SAD נמצא כי אחוז השינויים ב-least-square mean המתוקן באינבו (PCLSM) ב-Lp(a) ביום 30 למחקר היו -55.4% (p=0.0008), -58.9% (p=0.0003), ו--73.7% (p<0.0001) לקבוצות שטופלו עם 20 מיליגרם, 40 מיליגרם ו-80 מיליגרם פלקרסן, בהתאמה. בקבוצת ה-MD, ה-PCLSM בימים 29, 85, 113, 176 ו-204 למחקר היו -84.0% (p=0.0003), -106.2% (p<0.0001), -70.0 (p<0.0001), -80.0% (p=0.0104), ו- -55.8% (p=0.0707), בהתאמה.
לסיכום, פלקרסן מדגימה פרופיל בטיחות וסבילות משביע רצון, והובילה להפחתה משמעותית של רמות ה-Lp(a) בפלזמה בקרב נבדקים בריאים ממוצא יפני. הממצאים הללו נצפו גם תחת מינון חודשי של 80 מיליגרם אשר הוערך בניסוי Lp(a) HORIZON.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
