יעילותה של נילוטיניב לטיפול ב-CML בילדים נשמרת גם לטווח הארוך

יעילות ובטיחות הטיפול עם נילוטיניב בילדים החולים בלוקמיה מיאלואידית כרונית בשלב הכרוני (CML-CP) עם כרומוזום פילדלפיה חיובי (Ph⁺) אשר הראו עמידות/אי סבילות (R/I) לאימטיניב/דסטיניב או שאובחנו לאחרונה (ND) דווחו בעבר במסגרת המחקר פאזה 2 DIALOG, שנערך בתווית פתוחה.

כעת, במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Blood Advances', החוקרים הציגו את אנליזת היעילות והבטיחות הסופית של המחקר DIALOG, הכוללת את נתוניהם של חולים אשר השלימו 66 מחזורי טיפול (של 28 ימים) עם נילוטיניב (230 מיליגרם/מטר רבוע פעמיים ביום) או שהפסיקו את הטיפול מוקדם.

מנתוני החוקרים עולה כי בסך הכל נאספו 59 חולים למחקר, וטופלו 58 מתוכם (R/I,יn = 33;יND,יn = 25, תקופת זמן חציונית תחת הטיפול: 60.5 ו-51.9 חודשים, בהתאמה). שיעורי התגובה המולקולרית המשמעותית (major molecular response, MMR; BCR::ABL1 international scale [IS] ≤ 0.1%) המצטברים בעוקבת ה-R/I היו 60.6%, ובאף חולה לא נצפה אובדן מאומת של ה-MMR. בקרב החולים מעוקבת ה- ND, שיעור ה-MMR הכולל הטוב ביותר היה 76.0%; ל-3 חולים נצפה אובדן מאומת של ה-MMR.

עוד עולה מתוצאות החוקרים כי שיעורי התגובה המולקולרית המצטברת MR⁴ (BCR::ABL1^IS ≤ 0.01%) וה-MR^4.5י(BCR::ABL1^IS ≤ 0.0032%)  על פני 66 מחזורים היו 27.3% ו-12.1% בעוקבת ה-R/I ו-54.0% ו-54.0% בקבוצת ה-ND, בהתאמה. בנוסף, נמצא כי פרופיל הבטיחות של נילוטיניב היה עקבי לזה שנצפה בדיווחים קודמים. לא אירעו מקרי תמותה במהלך הטיפול.

לסיכום, ממצאי החוקרים, המבוססים על נתונים ארוכי טווח (עד ~5 שנים), תומכים ביעילות ובטיחות הטיפול עם נילוטיניב בילדים חולי Ph+ CML-CP.

מקור:

Nobuko Hijiya, Alexey Maschan, Carmelo Rizzari, Hiroyuki Shimada, Carlo Dufour, Hiroaki Goto, Hyoung Jin Kang, Terri Guinipero, Zeynep Karakas, Francisco Bautista, Stéphane Ducassou, Keon Hee Yoo, Christian Michel Zwaan, Frédéric Millot, Briana C. Patterson, Jill Samis, Miguel Izquierdo, Ksenia Titorenko, Sai Li, Darintr Sosothikul; The long-term efficacy and safety of nilotinib in pediatric patients with CML: a 5-year update of the DIALOG study. Blood Adv 2023; 7 (23): 7279–7289. doi: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023010122